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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

课堂内外，他们用思想的力量凝心铸魂******

　　【新时代新征程新伟业】

课堂内外，他们用思想的力量凝心铸魂

——广大高校师生推动党的二十大精神“学起来”“讲起来”“用起来”

光明日报记者 周世祥 姚晓丹 刘博超

　　“通过邀请好友赛、双人赛、四人赛等形式，可以解锁答题勋章、抽取幸运奖品，以赛促学，形式灵活。在比赛过程中，不仅增进了同学间的友谊，更加深了对党的二十大报告和党章的理解。”靠着自己的实力“通关”后，北京理工大学外国语学院硕士研究生王禄玺表示。据悉，为引导广大青年学生深入学习党的二十大报告和党章，11月21日至12月30日，北理工面向全体学生开展“学习党的二十大精神”网络知识竞赛，引发了学生的广泛关注和参与。

　　“学起来”“讲起来”“用起来”……冬日的高校校园寒意袭人，但在教室里、广场上、党旗下、屏幕前，一次次“开讲了”点燃的是青春的热情，一次次“深入学”启迪的是智慧的头脑，投身科研、躬耕教学、精于专业建设，高校师生们用奋斗检验着学懂弄通的成果，将党的二十大报告中的真知灼见带入“双一流”建设和新时代教育高质量发展改革中，砥砺青春，踔厉奋发，勇毅前行，书写属于时代的新篇章。

　　“学起来” 直击理论热点，学懂弄通做实

　　5分钟，也许只是喝一杯水、看一篇新闻、聊两句家常的时间，在大学生活中可能很“碎片化”“不起眼”。但是在中国政法大学，5分钟可以上完一节有趣有益的“微党课”。

　　“最美课堂”获得者黄东，国际法学专家霍政欣，党史专家胡尚元、吴韵曦……这些“超豪华”的教师阵容共同组成了《法言微语二十大300秒微党课》，5分钟时间，一两个关键词，学校用“小而精”的微课堂带领师生学懂弄通党的二十大精神。

　　什么是中国式现代化？如何全面贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想？如何弘扬伟大建党精神？一个个重要的概念和知识点在老师们的讲述中深入浅出，潜移默化地让学生听懂、记住，筑牢思想根基。10月16日至今，中国政法大学党委组建二十大宣讲团，组织多次专题理论学习和宣讲，除了《法言微语二十大300秒微党课》之外，党的二十大“融宣讲”专栏，思政教师讲党课、“百场青春思政课”系列专题思政教育活动、青春讲师团“青椒思政小课堂”专场系列宣讲，“二十大和我的人生路”主题党团日活动等，共同组成了“融宣讲”格局，并充分利用文字、图片、视频等形式，线上线下相结合，打造校报、微信、微博、新闻网、社会媒体等各类媒体平台互联互通互动的融媒体矩阵，增强党的二十大精神宣传和理论学习的针对性、吸引力、实效性。

　　除了来自教师的讲述，中国政法大学还营造了朋辈间的“共同学习”“共同进步”氛围。在“扬帆正当时 是友亦为师”朋辈系列宣讲中，围绕学习宣传党的二十大精神，7位法大学子作为朋辈讲师，为同学们分享了他们个人独特的经历与成长的故事，把法学的基本理念融入个人成长的经历中，让同学们对党的二十大精神理解更透彻。

　　为了系统深入学好百年党史，北京理工大学机车学院硕士生邹雨初和“跨专业”团队小伙伴们最近致力的一件事，是把党史知识打造成一个知识图谱。

　　“运用深度学习捕捉数据方式、图谱化的呈现形式，我们提炼出来人物、事件、组织、旧址、文献这5类单元实体，通过把这5类单元实体进行整合，总结出了党史学习专业领域的14种相关关系，例如‘人物—事件’等等，并通过这一套单元实体、相关关系搭建出一个基础的自然语言处理的网络。我们用知识图谱加自然语言处理展现学习内容的方式，打造了‘知识图谱+党史’学习平台。”邹雨初表示，平台今后将向高校学生、文史领域爱好者研究者等敞开大门，将党史领域主观的“关系”数据化、可视化，搭建起知识之网，让党史学习教育的深度和广度得到拓展。

　　“讲起来” 强化精神指引，增强理想信念

　　除了“深入学”，各大高校近日也在以丰富多彩的形式，结合师生学习工作实际，开展参观、朗诵、答题等活动，将党的二十大精神传达好、领悟透。

　　在北京航空航天大学航空科学与工程学院，21级硕士生党支部开展联合主题党日活动，前往国家博物馆参观“人格的力量——中国共产党人的家国情怀”主题展览。170余件各个历史时期中国共产党党员的手稿、家信、遗书等珍贵文献以及各类实物，包括李大钊的《狱中自述》、何叔衡在长征出发前夕送给林伯渠的毛衣、方志敏嘱托胡逸民把手稿带出监狱的亲笔信、王继才夫妇在开山岛守岛时升起的国旗、钟南山赴武汉的高铁票等呈现在学生面前。

　　“每件展品都饱含中国共产党人不畏艰险、不惧牺牲、不懈奋斗的家国情怀，我们青年党员应该传承革命精神，汲取先辈们的人格力量，奋发有为，以‘赶考’的清醒和坚定答好新时代的答卷。”北航学生纷纷有感而发。

　　为迅速掀起学习宣传贯彻党的二十大精神热潮，激励广大师生凝心聚力，踔厉奋发，对外经贸大学举办了“喜庆二十大 建功新时代”主题朗诵大赛。主题朗诵以惠园诗社的诗《山村喜事》开场后，来自该校各分工会的19支参赛队伍倾情演出。《红船的方向》展现了对伟大建党精神的深情诠释，《我心中那面神圣的旗帜》凝聚起全体党员对党的赤诚，《月光下的中国》《亲爱的党》等朗诵更是以丰富多彩的形式表达着青年学子对祖国最深沉的热爱，与党同呼吸、共命运、心连心的真挚情感。

　　“诗歌朗诵会是一场生动有效的党课，也是一次别开生面的大思政课。各个学院、各个职能部门都把党的二十大新思想、新提法、新表述及时且深刻地表达出来，从党史、新中国史、改革开放史、社会主义发展史、中华民族发展史中汲取营养，给大家进行了一场深刻的思想教育。”对外经贸大学校长夏文斌说。

　　“把党的二十大精神学习与知识竞赛有机结合，可以使广大教师在挑战与竞答中深刻领会和把握党的二十大的精神实质和丰富内涵，既增强了建设社会主义现代化强国的理想信念，同时也明确了建功新时代、奋进新征程的行动指引。”北京理工大学马克思主义学院青年教师张虹谈道。11月21日至30日，学校面向全校教职员工，组织开展了“喜庆二十大 奋进新征程”线上知识竞赛，活动获得了教职员工的好评。

　　“用起来” 统筹三大战略，服务重大需求

　　党的二十大报告中统筹教育、科技、人才发展，科教兴国、人才强国、创新驱动发展战略，记者注意到，在不少高校，科研更立足于国家社会发展重大需求，攻关更具前沿性、引领性的课题项目；科技赋能育人以新的想象空间，让拔尖创新人才成长土壤更为肥沃。

　　汽车能在天上飞了？11月17日，北京理工大学、北京理工大学重庆创新中心、酷黑科技（北京）有限公司与重庆市联合发布了项昌乐院士团队研发的全球首款载人级两座智能分体式飞行汽车工程样车，可实现人员、货物空地转运的无缝衔接，具备更大的灵活性。飞行汽车技术负责人、机械与车辆学院副院长王伟达教授表示，党的二十大报告为科技工作者指明了前进方向，在科技强国、交通强国战略和未来立体交通装备重大需求指引下，团队加强“原创性引领性科技攻关”，工程样车研制与试验验证近期取得关键进展。下一步，团队将加快推进成果转化和示范运行，将科技创新书写在新型立体城市空间中。

　　学生对上课内容如果有问题，或者愿意深入学习，不用加好友，随时可以在线“@”老师；上课如有知识点没听懂，可以随时回看课程视频；检验学生上网课知识掌握情况，教师可“一键”生成题目，随时发起测试，方便快捷。这就是“延河课堂”上线后北理工师生们的真实体验。

　　“一是打破了物理空间限制，北理工不少研究生，有时需要外出参加一些科创比赛，可能就会错过一两节课程，运用延河课堂可以随时随地学习；二是破除了时间的限制，在考前复习时方便及时查漏补缺；三是PPT有实时投屏功能，即使坐在后排也不用担心PPT字小看不清、拍不到了。”邹雨初表示。

　　“今后，我们还将推动‘数字图谱’建设，比如高等数学，从最开始微积分到复变函数，是一串知识点，我们把知识点串起来，构成了属于这个科目的一张知识网。这个环节打通以后，学生们想学什么知识点、整体脉络如何，都可以看到，一目了然。对于教师而言，更能准确定位所教知识和学生已学内容、今后深造方向的关系，对课程的重点把握得更好；对于专业责任教授、教学管理部门来讲，可以更好了解到整个专业的毕业要求有无全面覆盖这些知识内容，进一步优化课程体系。”北京理工大学教务部副部长肖煊表示。

　　“北理工基于智联网技术框架重塑‘人机物环’关系，构建三维空间与时间及知识两个维度协同融合的‘五维教育’，全面构建全人化人才培养图谱，通过构建素养图谱、知识图谱、能力图谱、素质图谱，四谱合一，重塑教育生态、赋能教育教学，推动全人化人才培养在内容、手段、模式、体系等方面的综合变革。”校党委书记张军表示，“党的二十大之后，北理工还要继续建设好智能化教学管理与服务平台，利用现代技术加快推动人才培养模式改革，实现规模化教育与个性化培养的有机结合，推进数字化人才培养，把数字资源的静态势能转化为教育改革的强大动能。”

　　《光明日报》（ 2022年12月27日 07版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）